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CRISPR/Cas9, “hackeando” el genoma

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Genoma

Parece que no ha pasado tanto tiempo, pero ya hace 27 años desde la puesta en marcha oficial del Proyecto Genoma Humano, un increíble desafío científico y tecnológico que, por aquellos entonces, parecía poco menos que imposible. Sin embargo, y pese a que las estimaciones apuntaban a que se tardarían unos quince años en obtener la secuencia completa del genoma, el primer borrador ya estaba disponible cinco años antes, el año 2000, hecho que fue anunciado por los entonces presidente y primer ministro de Estados Unidos y Reino Unido, Bill Clinton y Tony Blair. Tres años después, se completaba el proyecto y, entonces, se generaba una importante pregunta: ¿y ahora qué?

Aún recuerdo más de un titular de prensa, y especialmente muchas tribunas de opinión, en las que se ponía en cuestión la utilidad de este inconmensurable avance, e incluso había quienes se permitían el plantear que los 3.000 millones de dólares invertidos habían sido tirados a la basura. Todo porque, en muchos casos, esperaban que de las manos de la secuencia completa del genoma humano, llegaran de inmediato importantes avances relacionados con la salud. No obstante, ya desde el primer momento el común de la comunidad científica hizo hincapié en que dichos avances tardarían en llegar, y que lo mejor era esperar un tiempo hasta que se empezarán a producir desarrollos tan sorprendentes y fascinantes como CRISPR/Cas9.

Ya dijo Rousseau que la paciencia es amarga pero sus frutos son dulces, y esta herramienta molecular es, sin duda, un claro ejemplo de ello. Y lo que resulta especialmente interesante desde nuestra particular perspectiva, su funcionamiento se puede asemejar, en algunos puntos, al modo en el que funcionan las herramientas de seguridad y, más concretamente, los antivirus. Pero empecemos por el principio, ¿qué es CRISPR/Cas9? Aunque la explicación se puede alargar durante días, me quedo con la excelente introducción que realiza Alberto Morán en la publicación de divulgación científica DCiencia. En la misma, define esta tecnología como una herramienta molecular con la que es posible modificar el genoma de cualquier célula, incluidas las humanas. Morán busca un símil que reproduzco por lo aclarador que resulta: “Sería algo así como unas tijeras moleculares que son capaces de cortar cualquier molécula de ADN haciéndolo además de una manera muy precisa y totalmente controlada.  Esa capacidad de cortar el ADN es lo que permite modificar su secuencia, eliminando o insertando nuevo ADN“.

Tras estudiar un determinado tipo de bactería, se comprobó que al ser ésta atacada por un virus, se activaba un singular mecanismo de defensa consistente en material genético propio, cuya misión es la de interactuar con el propio virus. De esta manera, la bacteria no solo es capaz de modificar el patógeno para desactivarlo. Además de ello, las proteinas de ese sistema defensivo extraen una pequeña muestra del ADN del virus y, tras realizar determinadas modificaciones en el mismo, lo integra dentro de su propia secuencia genómica, mejorando así sus condiciones (y las de sus “descendientes”) si se vuelven a enfrentar a ese mismo virus en el futuro. Un ejemplo claro de adaptación al medio, sí, pero que se produce mediante modificaciones ad hoc de las cadenas CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats), que ya se habían identificado anteriormente en el análisis celular.

Gracias a ese descubrimiento, y al desarrollo del proyecto genoma humano, empezaron a producirse interesantes avances, hasta que al llegar a 2012, un equipo de investigación fue capaz de demostrar que ese sistema empleado de manera natural por esas bacterias, podía ser “programado”, para de ese modo dirigirlo a una cadena de ADN y, a continuación, cortar algún elemento del mismo que, por ejemplo, sea el responsable de determinadas enfermedades hereditarias. Para tal fin se debe crear una molécula ARN “a medida” que, al ser insertada en una célula, sea capaz de identificar el punto exacto en el que se debe realizar la modificación. Una vez allí, será la enzima Cas9 la que se encargará de realizar el “corte” en el punto concreto de la cadena. Y aún más, en ese momento se producirá (de manera natural) un proceso destinado a reparar la cadena de ADN que ha sufrido el corte, y lo fascinante es que con un segundo mecanismo, se puede realizar la operación inversa, es decir, integrar una secuencia determinada en el mismo sitio en el que se ha realizado el corte.

El sistema, eso sí, todavía no es perfecto. De momento, la fiabilidad del CRISPR a la hora de localizar el fragmento de ADN a modificar todavía no es exacta, y cabe la posibilidad de que pueda emplazarse en una zona errónea, con las consecuencias que eso tendría, ya que la enzima Cas9 actúe donde no debe hacerlo. Además, también cabe la posibilidad de que la encima actúe sin la presencia del sistema de guía. La parte positiva es que, una vez identificados, ya se está trabajando en esos problemas, primero buscando sistemas para afinar la descripción de los objetivos concretos del ARN guía, y segundo diseñando enzimas más precisas que las que ya se han elaborado en laboratorio. No obstante, y aún con estos asuntos por pulir, ya se han realizado algunos experimentos exitosos en animales y que han resultado totalmente exitosos. Este avance nos sitúa, más cerca que nunca, de un paso de gigante en la lucha contra las enfermedades.

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